Atualização dos ensaios clínicos em hipercolesterolemia familiar nos EUA

Atualização dos ensaios clínicos em hipercolesterolemia familiar nos Estados Unidos

Este é um post informativo para médicos e pacientes, sobre os ensaios clínicos atualmente em andamento nos Estados Unidos sobre hipercolesterolemia familiar (HF), atualizado em dezembro de 2017.

     
Ensaio ClínicoSituaçãoEm adultos ou em criançasPopulação sendo estudadaIdentificador ClinicalTrials.gov
Registro em cascata HF Recrutando Em adultos e em crianças   HF  NCT01960244
Estudo piloto HF em sequencia  Recrutando  Em adultos e em crianças HF  NCT03253432 
O repositório de HF homozigótica do Instituto Rogosin   Recrutando   Em prediatria   HF homozigótica   NCT01109368 
Registro LOWER observacional de avaliação mundial de Lomitapide   Inclusão por convite   Em adultos   HF homozigótica   NCT02135705 
 Estudo aberto para avaliar segurança, tolerabilidade e eficácia do Evolocumabe (AMG 145) em Pediatria (10 a 17 anos de idade) em HF heterozigótica (HFHe), ou HF homozigótica (HFHo)   Recrutando Em prediatria   HF heterozigótica e homozigótica   NCT02624869
 Ensaio clínico para avaliar eficácia, segurança e tolerabilidade da inibição PCSK9 em pacientes pediátricos com doenças genéticas das LDLs   Recrutando   Em prediatria   HF heterozigótica   NCT02392559 
 Um ensaio clínico de extensão de Inclisiran comparado com Evolocumabe em sujeitos com doença cardiovascular e colesterol alto   Recrutando   Em adultos HF   NCT03060577 
 Um estudo de ALN-PCSSC em participantes com HF homozigótica   Recrutando   Em adultos   HF homozigótica  NCT02963311 
 Segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de IONIS ANGPTL3-LRx em voluntários sadios com triglicérides elevados e em sujeitos com HF   Recrutando   Em adultos   HF   NCT02709850 
 Um estudo para avaliar a segurança e a eficácia de uma associação de Ácido Bempedoico + Ezetimiba, em doses fixas, e placebo em pacientes tratados com doses máximas toleradas de estatinas   Recrutando   Em adultos   Hipercolesterolemia   NCT03337308 
 Otimização aguda das HDLs em HF homozigótica   Recrutando   Em adultos   HF homozigótica  NCT03135184 

Notas:

Estudos observacionais: estes estudos não envolvem um tratamento, mas buscam aprender observando, ou acompanhando um participante, para entender como melhorar o diagnóstico e os cuidados na HF. A tabela acima inclui muitos estudos observacionais, como o Registro em cascata da HF, o Estudo piloto HF em sequência, o Repositório de HF homozigótica do Instituto Rogosin, o Registro LOWER e o Estudo para avaliar a segurança de Repatha® na gravidez.

Estudos intervencionais: também chamados de ensaios clínicos, estes estudos envolvem, frequentemente, uma “intervenção”, como novos tratamentos, que estão sendo desenvolvidos para reduzir o colesterol LDL e prevenir doenças cardiovasculares, ou para fármacos aprovados submetidos a mais estudos.

Há cinco diferentes alvos de fármacos representados nestes estudos, que incluem: PCSK9 (evolocumabe, alirocumabe e inclisiran), ANGPTL3 (evinacumabe, ANGPTL3-LRx), Ácido Bempedoico , Lomitapide e Terapia genética para HF.

Com informações da FH Foundation.