Todos os medicamentos que tomamos hoje foram estudados em ensaios clínicos, também chamados de estudos clínicos, para comprovar a sua eficácia e segurança. Nos Estados Unidos, a Food and Drug Administration – FDA – revisa todos os resultados dos ensaios clínicos para determinar se o tratamento feito com eles é seguro e eficaz, antes de aprovar o seu uso. E este procedimento vale para todos os medicamentos, desde os destinados, por exemplo, ao tratamento de dores e alergias, como também as estatinas e os inibidores PCSK9, além de outros medicamentos, que podem tomar os pacientes com hipercolesterolemia familiar (HF).
No Brasil, o órgão do Ministério da Saúde responsável pela aprovação dos novos medicamentos é a ANVISA (Agência Nacional de Vigilância Sanitária).
Estes tratamentos são desenvolvidos por pesquisadores em centros acadêmicos (universidades), instituições governamentais e indústrias farmacêuticas, como a Amgen e a Sanofi, que comercializam uma ampla gama de fármacos, inclusive alguns dos mais importantes usados no tratamento da HF.
Em primeiro lugar, esses medicamentos são testados em animais de laboratório (atualmente, cada vez mais, estes estudos em animais estão sendo substituídos por outros testes, conhecidos como testes in vitro), para conhecer os eventuais riscos relacionados à segurança, e, esses estudos são conhecidos como estudos pré-clínicos.
O passo seguinte é estudar esses tratamentos em seres humanos, para garantir que eles sejam seguros e eficazes. Isto é feito através dos ensaios clínicos. Inicialmente começamos por testar doses pequenas e únicas em voluntários sadios; as fases seguintes são conhecidas como fases I, II, III e IV.
Na fase I, estudam-se as doses em doentes, para determinar quais são as doses eficazes, e, em especial a dose máxima tolerada; geralmente, estes estudos são feitos em pequenos grupos de pacientes. Na fase II, em grupos maiores de pacientes, estudam-se a atividade do medicamento em maiores detalhes, a segurança, especialmente o monitoramento de efeitos colaterais e a viabilidade clínica. Na fase III, são realizados estudos chamados controlados, em grupos maiores de pacientes, comparando os resultados do tratamento com os produzidos por um placebo (por exemplo, um comprimido sem o medicamento ativo), ou com outro tratamento já existente. Finalmente, na fase IV, são realizados estudos em grupos ainda maiores de pacientes em diversos países do mundo, nos quais os resultados são também comparados com os dos tratamentos já existentes; nesta fase, está incluída a vigilância após a comercialização e a segurança a longo prazo. Nesta fase também são feitos estudos da relação custo/benefício do novo tratamento.
É muito importante salientar que em todos os ensaios clínicos os participantes são voluntários, que, para participar, precisam assinar um termo de consentimento, no Brasil conhecido como Termo de Consentimento Livre e Esclarecido, ou TCLE.
É preciso agradecer milhares de voluntários que, durante anos, participaram de ensaios clínicos na área da HF, que resultaram no uso eficaz e seguro de medicamentos, que evitaram mortes precoces em virtude de doenças cardiovasculares.
Por que alguém deve ser um voluntário e participar de ensaios clínicos em HF?
Os ensaios clínicos são o passo mais importante do desenvolvimento de tratamentos para os pacientes com HF. Sem estes voluntários, estes ensaios clínicos seriam atrasados ou nem sequer começariam. Os ensaios clínicos nos ajudam a entender como um tratamento pode prevenir consequências de uma doença e como ele afeta diferentes grupos de pessoas. Os voluntários são indispensáveis para a realização dos ensaios clínicos na busca de novos tratamentos mais eficazes e seguros para a HF.
Durante os meus mais de 30 anos de experiência trabalhando em diferentes indústrias farmacêuticas nacionais e multinacionais, eu tive a oportunidade de participar da organização e do planejamento, como também da realização de inúmeros ensaios clínicos, em diferentes especialidades médicas, em diversos países do mundo, e posso dizer que este texto está muito longe de esgotar este assunto. Pelo contrário, é apenas uma breve e resumida introdução, destinada aos membros da Associação Brasileira de Hipercolesterolemia Familiar – AHF, para que possam melhor entender o que significa o termo ensaio clínico e encoraja-los a pensar na possibilidade de se apresentarem como voluntários em futuros estudos.
É também de suma importância a confiança e a credibilidade dos centros e dos investigadores que participam destes ensaios clínicos. Em minha carreira profissional, eu tive a felicidade de trabalhar em conjunto com médicos extremamente competentes e de reputação ilibada, como o Dr. Eulógio Martinez, eminente cardiologista intervencionista, Chefe do setor de Hemodinâmica do Incor, casado com a Dra. Tânia Martinez, Livre Docente em medicina pela UNIFESP e ilustre membro do Conselho Científico da AHF, a Dra. Maria Cristina de Oliveira Izar, Professora Afiliada Livre Docente Setor de Lípides, Aterosclerose e Biologia Vascular, Disciplina de Cardiologia, Universidade Federal de São Paulo e Vice-Presidente do Departamento de Aterosclerose da Sociedade Brasileira de Cardiologia biênio 2016-2017, e também membro do Conselho Científico da AHF, seu esposo, o Dr. Francisco Antonio Helfenstein Fonseca, ex-Presidente da SOCESP no biênio 2014-2015. Outro que merece citação é o Dr. José Eduardo de Souza, pioneiro em Cardiologia Intervencionista, ex-Presidente do Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia (1983 a 2004) e primeiro do mundo a implantar um stent farmacológico em artéria coronária.
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Se você tiver colesterol LDL acima de 210 mg/dl e membros em sua família com infarto em idade inferior a 45 anos, entre em contato com o InCor pelo e-mail hipercolbrasil@incor.usp.br enviando como anexo uma cópia ou foto do seu exame de colesterol junto com um número de contato telefônico. A Equipe do Hipercol Brasil entrará em contato com você!
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